Identifican nuevo enfoque para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda

Investigadores del Hospital General de Massachusetts (MGH, por su sigla en inglés) y del Instituto de Células Madre de Harvard, identificaron una estrategia que supera el bloqueo en la diferenciación de células de la sangre para el tipo de cáncer.

El director del Centro de Medicina Regenerativa del MGH y co-director del Instituto de Células Madre de Harvard (HSCI, por su sigla en inglés), David Scadden, explica que en la investigación se logró reconocer una disfunción crucial en el desarrollo de células sanguíneas que subyacen de la leucemia mieloide aguda (AML, por su sigla en inglés) y muestran que, la inhibición de la acción de una enzima específica solicita la diferenciación de células leucémicas, reduciendo su número y capacidad de propagar el cáncer.

Además, el autor principal del artículo publicado en Cell, subrayó que “las nuevas terapias para la AML son extremadamente limitadas -aún se utilizan los protocolos desarrollados en los años 70- por lo que se necesita desesperadamente encontrar nuevos tratamientos” menciona Scadden.

La leucemia mieloide aguda, es una forma devastadora de cáncer que se extiende rápidamente y que es aún peor para los pacientes de mayor edad que corren el riesgo de desarrollar la enfermedad, la tasa de supervivencia a cinco años es sólo de 30 %. En la AML, el proceso normal por el que las células madre mieloides se diferencian en un grupo específico de glóbulos blancos maduros se detuvo, dando lugar a la proliferación de células inmaduras y anormales que se agolpan y suprimen el desarrollo de las células sanguíneas normales, describe la investigación.

Los autores del estudio proponen que los efectos sobre la diferenciación tengan que canalizarse a través de una serie de eventos moleculares compartidos. Usando un método creado por el científico David Sykes, MD, PhD, del MGH-CRM y HSCI, el equipo descubrió que un solo punto disfuncional en la vía común a la mayoría de las formas de AML podría ser un objetivo de tratamiento.

Teniendo en cuenta estudios anteriores, los expertos aplicaron un nuevo método para la detección de inhibidores potenciales con base no en su interacción con un blanco molecular en particular sino en uno que podía superar la característica de bloqueo de la diferenciación de las células de AML. Posteriormente, probaron un inhibidor de DHODH conocido en varios modelos de ratón de AML y se identificó un régimen de dosificación que reduce los niveles de células leucémicas y prolongó la supervivencia sin ninguno de los efectos adversos de la quimioterapia normal.

En el documento publicado se describen seis años de trabajo y participaron científicos de varias instituciones como el MGH, HSCI, el Instituto Broad, la Universidad de Nuevo México y Bayer HealthCare.